Thérapie par les cellules-souches

Thérapie génique contre des anomalies génétiques des cellules-souches de la molle osseuse, à partir desquelles se développent les cellules sanguines. Pour introduire la copie du gène normal dans la cellule-souche, on utilise des rétrovirus comme vecteurs. La réparation, si elle réussit, profite à toutes les cellules-filles de la cellule traitée. Ce protocole est comparable à une greffe de molle osseuse. En cas de réussite, il conduit également à une guérison durable de la maladie. Des études ont montré que la thérapie génique permet de corriger des défauts de tout le système hématopoïétique si les cellules précurseurs sont traitées à un stade précoce de leur développement. Toutefois, différents problèmes devront encore être résolus avant qu'elle ne devienne une thérapie de routine.